细胞与基因治疗（Cell & Gene Therapy，CGT）是当前生物医药领域最火热的赛道之一，免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗相关的进展可谓是日新月异。CAR-T疗法作为近几年抗癌疗法的宠儿，短短十余年的探索，其有效性陆续得到验证，从临床研发走向商业化。根据沙利文分析，预测全球在2030年CAR-T疗法的市场规模将达到218亿美元。

       数据来源：Frost&Sullivan

兴业证券金融与经济研究院整理

2017年，由诺华研发的CAR-T细胞疗法Kymirah被美国FDA批准上市，这是全球首个获批的CAR-T细胞疗法。至此之后，先后有8款药物上市，其中6个产品由FDA批准上市，2个产品由国家食药监总局（NMPA）批准上市。治疗范围主要在于血液系统肿瘤，涵盖包括B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性滤泡瘤、复发或多发性骨髓瘤。

数据来源：各公司网站及公开资料，行业报告、白皮书整理

国内已批准复星凯特、药明巨诺2款靶向于CD19的CAR-T疗法、而信达生物/驯鹿医疗的BCMACAR-T疗法正在申请上市，此外美国已批准传奇生物开发的BCMACAR-T。

目前中国企业在国内开展的CAR-T临床管线主要集中于CD19与BCMA，也有一些公司在新靶点上做出突破，如科济药业在CLDN18.2的胃癌实体瘤中展现CAR-T疗法的初步疗效。

数据来源：医药魔方Next Pharma，海通国际

我国CAR-T快速崛起,截至目前，国内开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项，居世界第一，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。国内获批上市CAR-T疗法的公司复星凯特、药明巨诺、南京传奇。其他如科济药业、亘喜生物、驯鹿医疗、西比曼生物、永泰生物、上海细胞治疗集团、华道生物、艺妙神州、恒润达生、斯丹赛生物、合源生物、博生吉、天科雅、北恒生物、邦耀生物、优卡迪等在CAR-T赛道均有多条管线布局。目前，国内注册临床的CAR-T产品存在靶点扎堆现象，CAR-T疗法中已有上市产品的成熟靶点CD19和BCMA的开发品种占比超过80%。国内注册临床的CAR-T产品，血液肿瘤比重远超实体瘤，亟待更优的解决方案。

CAR-T治疗还存在几个重要难题亟待解决：CRS和ICANS等不良反应；肿瘤相关抗原逃逸导致癌症复发（如CD19逃逸）；在慢性白细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤中需要提高效应活力；在实体瘤中表现未达预期；通用型CAR-T还未真正走向临床，前几代的CAR-T治疗成本过于高昂等。这也是需要CAR-T治疗产业链上下游需要携手合作，共同解决的难题。