中国首个CAR-T细胞治疗产品上市一周年：5年总生存率达42.6%，惠及超200位中国患者
“2014年，我在医生的引导下首次了解到CAR-T这种治疗淋巴瘤的新疗法，我清楚地记得那时候窗外的雨仿佛突然停了，仿佛看到了治愈癌症的希望，那时候希望国内能早日有创新疗法上市。”淋巴瘤患者在线交流社区“淋巴瘤之家”的创始人顾洪飞说。
2021年6月22日，中国首个CAR-T细胞治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液），正式在中国获批上市，开启中国CAR-T细胞治疗的元年，6月22日也成为复星凯特设立的一年一度“CAR-T日”。据悉，奕凯达在中国上市一周年之际，已经惠及超过200位中国患者。
1.CAR-T疗法带来治愈新希望
淋巴瘤是最常见的血液肿瘤 ，但传统治疗手段对淋巴瘤效果不佳，一项对603例复发/难治性DLBCL患者进行的汇总分析结果显示，患者的临床缓解率只有26%，中位总生存期仅6.3个月 。临床上迫切需要创新、可及性高的药物治疗方式，随着CAR-T细胞治疗产品的上市，为复发/难治性淋巴瘤（LBCL）患者迎来了新的希望。
目前CAR-T已经在血液肿瘤领域显示出确切的临床疗效。
根据一项在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中进行的单臂、多中心、开放性注册临床研究（ZUMA-1）的结果，接受Yescarta治疗患者的5年总生存率达42.6%，且5年生存患者中，92%不再需要额外抗癌治疗。
经过CAR-T细胞疗法，这些患者可能已经临床治愈 。目前，Yescarta全球惠及超过7500位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者，而奕凯达在中国上市一周年，也已惠及超过200位LBCL中国患者。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师王黎教授介绍，“去年，中国首个CAR-T细胞治疗产品的获批上市，不仅为我们临床治疗提供了更多选择，更让原本‘无药可治’的患者看到了治愈的可能，重获回归正常生活的机会。”
王黎教授分享了一组瑞金医院的临床治疗数据，她指出，截至目前，瑞金医院已通过商业化CAR-T产品治疗了超过30名患者，在治疗阶段可评估的患者有19个，客观缓解率（ORR）高达94.7%，完全缓解率（CR）高达63.1%。
“CAR-T细胞治疗产品是个人定制药品，受患者基因型、免疫功能和疾病状态等因素影响，治疗效果会因人而异。但是以目前临床治疗情况而言，CAR-T疗法显著提高了血液肿瘤患者缓解率及总生存期，为患者带来治愈的可能。”黎教授补充道。
2.多举措提升患者可及性
自2021年获批后，复星凯特便开始不断加速奕凯达产品商业化的进程。2019年复星凯特CAR-T产业化生产基地正式落地张江，整个的厂房1万平方米左右，生产质量的人员大概在200余人，为持续的中国市场投入奠定了坚实的基础。此后，复星医药与美国Kite也将在研发、生产、商业化进行更多投入。
不过，定价颇高一直是阻碍CAR-T细胞治疗产品可及性的一个重要因素。资料显示，诺华用于治疗白血病的Kymriah定价为治疗一次47.5万美元；吉利德用于治疗B细胞淋巴瘤的Yescarta治疗费用定价为治疗一次37.3万（约合人民币250万元）美元；复星凯特的阿基仑赛零售价定价为人民币120万人民币/袋（约68ml），是目前的全球最低价。
复星医药2021年年报显示，截至2022年2月末，已有约百名患者进入治疗流程，但奕凯达全年营收并未超过1亿元。复杂的制造和供应链，高度定制化的药品制备过程，仍是CAR-T难以惠及广大患者的几个关键障碍。
据悉，复星凯特在张江建设了专门的工厂，用于细胞的采集制备等，同时也在积极争取与商业保险公司开展合作，也希望通过自主研发新工艺，提高未来产品的可及性。
复星凯特CEO黄海介绍，复星凯特在CAR-T细胞治疗产品商业化进程中正不断提升产品的可及性。
一方面，复星凯特积极推动创新支付模式的落地，减轻患者经济负担，截至5月25日，奕凯达已被纳入30多个省市的惠民保；另一方面，复星凯特积极拓展CAR-T治疗中心的覆盖，截至5月末，奕凯达备案的治疗中心已达80多家，满足不同省市复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者就近医治的治疗需求。
同时，复星凯特还在积极扩展奕凯达的更多适应症、发展新靶点新技术并加速实体瘤领域研发进程，希望能够惠及更多肿瘤患者。
3.挑战实体瘤
据悉，今年6月，奕凯达针对二线治疗大B细胞淋巴瘤的临床试验申请（IND）获NMPA受理。除了更多适应症的拓展外，复星凯特第二款CAR-T细胞治疗产品FKC889（用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）成人患者，已于2022年3月获批于中国境内开展临床试验。
此外，复星凯特积极布局研发管线和加强自主研发实力，正在加速推进针对实体瘤的5个临床前项目，致力于弥补实体瘤应用上存在的巨大空白。
复星医药董事长吴以芳表示：“作为复星医药(600196)和美国Kite的合营企业，复星凯特的CAR-T细胞治疗产品奕凯达的成功上市，是复星医药近年来加大创新研发投入，持续推进创新转型，创新品种不断落地的典型代表。肿瘤领域一直是复星医药关注的重点领域，近年来，从诊断到治疗，全产业链深度布局肿瘤生态，以期为肿瘤患者提供更可及的治疗方案和全方位的健康保障。”