自体、异体同时进行!帕金森干细胞疗法进入2期临床

2022-06-22

2021年6月23日,美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会(HBSCRF)获得美国食品和药物管理局(FDA)批准开展一项关于同种异体脂肪来源间充质干细胞,多次静脉输注,治疗帕金森2期临床试验(NCT04928287,旨在评估该疗法的有效性和安全性,以及在改善帕金森病患者日常生活活动和生活质量方面的作用。


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这项纳入60名患者的试验是FDA获批HBSCRF针对帕金森病进行的第2项临床试验。HBSCRF此前已经开展了一项自体脂肪来源间充质干细胞的双盲安慰剂对照研究,纳入了24名帕金森病患者。HBSCRF可能是美国第一个针对同一疾病同时进行自体细胞和同种异体细胞治疗评估的研究组织。

HBSCRF创始人Donna Chang表示:“我们想要探索脂肪来源间充质干细胞在帕金森病中如何发挥作用的各个方面。虽然我们的主要研究重点一直是自体干细胞,但在之后的研究中,我们遇到了需要细胞,但体内干细胞储备不足的情况。为了给这些患者带来获益,我们进入了同种异体研究领域,并发现同种异体细胞治疗也能够具有很好的安全性;如果一些患者需要立即得到治疗,同种异体细胞也具有优势。我们将探索可能性视为我们的责任,我们希望这些试验能够带来价值的信息。”

迄今为止,HBSCRF的在研干细胞候选药物已获得多项FDA批准,涉及11个疾病领域的20项临床研究,包括COVID-19的预防和治疗、阿尔茨海默病、创伤性脑损伤(TBI)、帕金森病、肌萎缩侧索硬化(ALS)、原发性侧索硬化(PLS)、严重的骨关节炎、完全性和不完全性脊髓损伤、脑瘫、慢性肌肉骨骼疼痛和狼疮。HBSCRF创建于2020年3月,在其运营的第一年,已向患者给予了近1000亿个细胞。

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▲ 图片来源:HBSCRF

干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是将其诱导分化为多巴胺能神经元,发挥细胞替代作用;还可利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能,促进损伤的多巴胺能神经元修复。近年来,针对帕金森病的干细胞疗法备受关注,相关的临床试验也相继获得监管部门审批。

截至目前,在美国国立卫生研究院clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近30项,其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞等。

干细胞移植治疗帕金森临床研究进展

▲ 图片来源:clinicaltrials.gov


干细胞已经成为了帕金森病治疗的重要研究趋势。随着研究的进展和对疾病主要病因理解的进一步加深,干细胞治疗有望在帕金森病治疗领域中展现出突破性的成绩,为广大患者减轻疾病负担,带来生活质量上的重大改善。


参考资料:

1.https://www.businesswire.com/news/home/20210621005227/en/

2.https://clinicaltrials.gov/

3.博雅干细胞《FDA批准新型干细胞治疗帕金森的临床试验》

4.https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.19-0430

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